Proof of Concept Grant für Thomas Carell

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Professor Thomas Carell, Leiter des Instituts für Chemische Epigenetik der LMU, wird vom Europäischen Forschungsrat (ERC) seit dem Jahr 2016 mit einem hoch dotierten ERC Advanced Grant gefördert. Nun erhält der Chemiker darauf aufbauend einen Proof of Concept Grant. Mit diesem Programm unterstützt der ERC Forscherinnen und Forscher dabei, ihre Ergebnisse aus der Forschung in die Praxis zu überführen.

Thomas Carell erforscht, wie und warum der Organismus Nukleinsäuren wie die Erbmoleküle DNA und RNA chemisch modifiziert. Eine solche Modifikation ist beispielsweise das Einfügen von Methyl-Gruppen durch Enzyme, die als Methyltransferasen bezeichnet werden. Die Methylierung ist wichtig für die Regulation der Genaktivität, aber sie kann auch an der Entstehung von Krebs beteiligt sein. Sogenannte hypomethylierende Wirkstoffe hemmen gezielt Methyltransferasen und werden zur Behandlung von Erkrankungen des blutbildenden Systems wie AML (akute myeloische Leukämie) und MDS (myelodysplastisches Syndrom) regelmäßig bei älteren Patienten mit schlechtem Allgemeinzustand eingesetzt.

Vielversprechender Kandidat

Allerdings sind die Behandlungsmöglichkeiten derzeit durch die Instabilität dieser Wirkstoffe eingeschränkt. Trotz der Erforschung alternativer therapeutischer Ansätze besteht deshalb für diese Patientengruppe ein erheblicher Bedarf für milde Therapieoptionen mit hohen Erfolgsquoten. Hier setzt Carell an. Mit dem Wirkstoff Carbacitabin (CAB) konnte er einen stabileren Wirkstoff entwickeln, der im AML-Mausmodell eine bessere Wirksamkeit und eine geringere Toxizität als bisherige Therapeutika zeigte. Daher ist CAB ein vielversprechender Kandidat für die Leukämiebehandlung von Hochrisikopatienten.

In seinem neuen Projekt leuCAB (Preclinical Development of new nucleoside-based drug against leukemia) will Carell nun wesentliche präklinische Schritte vorantreiben, um das Potenzial von CAB auszuschöpfen. Dazu gehören eine weitere Optimierung der Struktur des Wirkstoffs und umfassende präklinische Studien zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CAB. Darüber hinaus soll die CAB-Synthese gesteigert werden, um den Bedarf für präklinische und klinische Studien decken zu können. Für die Durchführung von klinischen Studien will Carell die Gründung eines Spin-off-Unternehmens vorantreiben und dafür verschiedene wichtige Interessengruppen einbinden. „Dieser umfassende Ansatz wird die effektive Überführung von CAB vom Labor in die Praxis sicherstellen und Patienten neue Hoffnung geben, insbesondere jenen, die mit AML und MDS zu kämpfen haben“, sagt Carell.